Myopathie de Duchenne : un nouveau laboratoire à Guyancourt

La société de biotechnologie SQY Therapeutics, qui travaille sur la myopathie de Duchenne, vient d’ouvrir son laboratoire à Guyancourt. L’entreprise mise sur ses dernières avancées. Un candidat-médicament, nommé SQY 51, est actuellement en essai clinique à l’hôpital Raymond-Poincaré de Garches, dans les Hauts-de-Seine. “C’est notre premier essai clinique. Nous terminerons la phase 2 en fin d’année. Il faudra ensuite démontrer que le bénéfice est suffisamment important pour justifier une mise sur le marché, indique Luis Garcia, président de l’entreprise. Les retours sont positifs : le processus de dégénérescence musculaire que provoque cette maladie est largement atténué.”

SQY Therapeutics est née à l’initiative de parents de deux garçons directement touchés par cette maladie rare. C’est grâce aux dons recueillis par les deux associations créées – l’association monégasque contre les myopathies et Duchenne Parent Project en France – qu’elle a pu quitter les locaux de l’université de Versailles Saint-Quentin-en-Yvelines et s’installer, en décembre, à Guyancourt.

Un investissement de 4 millions d’euros

L’investissement s’est monté à 4 millions d’euros, dont 300 000 euros apportés par la région Ile-de-France. “L’idée était de regrouper dans un même lieu les affaires réglementaires, l’assurance qualité, la recherche et le développement clinique”, indique Luis Garcia.

“L’idée était de regrouper dans un même lieu les affaires réglementaires, l’assurance qualité, la recherche et le développement clinique”

C’est presque de la médecine sur mesure : 10 à 15 % seulement des personnes atteintes de la maladie de Duchenne sont potentiellement éligibles au candidat-médicament (un oligonucléotide antisens) actuellement en phase clinique. “La myopathie est provoquée par des anomalies dans un gène, différentes selon les patients. Nous réparons les conséquences de la mutation. Avec une demi-douzaine de médicaments différents, ciblant le même gène mais à des endroits différents, nous pourrons traiter la majorité des patients”, indique Luis Garcia. SQY Therapeutics compte s’appuyer sur ses recherches pour développer d’autres médicaments et traiter d’autres maladies rares, en particulier la maladie de Steinert, une dystrophie musculaire, et l’épidermolyse bulleuse, une maladie de la peau.

La nouvelle installation doit permettre d’accélérer le développement de ces traitements. “Nous disposons de salles blanches. À terme, nous avons le projet d’intégrer une plateforme qui respecte les bonnes pratiques de fabrication, pour produire en quantité suffisante nos candidats-médicaments pour les essais cliniques ou pour des études cliniques”, détaille le président de la société. Aujourd’hui, SQY Therapeutics doit faire appel à des sous-traitants, ce qui rallonge les délais. Une vingtaine de salariés y travaillent, huit à dix recrutements sont prévus dans les deux ans à venir.

A. T.